Генната терапия е лечението на наследствени,не-наследствени, многофакторни заболявания, което се извършва чрез въвеждане в клетките на пациента на други гени. Целта на терапията е да се премахнат генните дефекти или да се дадат на клетките нови функции. Много по-лесно е да се въведе здрав, напълно функциониращ ген в клетката, отколкото да се коригират дефекти в съществуващия.
Генната терапия е ограничена до изследвания в соматични тъкани. Това се дължи на факта, че всяка намеса в пола и зародишните клетки може да даде напълно непредсказуем резултат.
Настоящата техника е ефективнапри лечението както на моногенни, така и на мултифакторни заболявания (злокачествени тумори, определени видове тежки сърдечно-съдови, вирусни заболявания).
Около 80% от всички проекти за генна терапия засягатHIV инфекция и рак. В момента се провеждат изследвания за такива наследствени заболявания като хемофилия В, болестта на Гоше, циститна фиброза, хиперхолестеролемия.
Лечението на генетични заболявания предполага:
· Изолирането и размножаването на отделните типове клетки на пациента;
Въвеждане на чужди гени;
· Избор на клетки, в които чуждият ген "се корени";
· Имплантиране на пациента (например чрез кръвопреливане).
Генната терапия се основава на въвеждането на клонирана ДНК в тъканта на пациента. Най-ефективните методи са инжектиране и аерозолни ваксини.
Генната терапия работи по два начина:
1. Лечение на моногенни заболявания. Те включват нарушения в мозъка, които са свързани с увреждания на клетките, които продуцират невротрансмитерите.
2. Лечение на наследствени заболявания. Основните подходи, използвани в тази област, са:
· Генетично подобрение на имунните клетки;
· Повишаване на имунореактивността на тумора;
· Блок на изразяване на онкогени;
Защита на здрави клетки от химиотерапия;
· Поставяне на туморни супресорни гени;
· Производство на антитуморни вещества от здрави клетки;
· Производство на противотуморни ваксини;
· Локално възпроизвеждане на нормални тъкани с помощта на антиоксиданти.
Използването на генната терапия има много предимства ив някои случаи е единственият шанс за нормален живот на болните хора. Независимо от това, тази област на науката не е напълно разбрана. Налага се международна забрана на тестове върху гениталните и предварително имплантираните зародишни клетки. Това се прави, за да се предотвратят нежелани генни конструкции и мутации.
Бяха разработени и общоприети условия, при които се допускат клинични изпитвания:
Генът, прехвърлен в клетките-мишени, трябва да бъде активен за дълго време.
В чужда среда, генът трябва да остане ефективен.
Трансферът на гена не трябва да причинява негативни реакции в организма.
Има редица въпроси, които все още са валидни за много учени от цял свят:
Ще работят ли учени, работещи в областта на генната терапия, пълна генокорекция, която няма да представлява заплаха за потомството?
Ще бъде ли необходимостта и ползата от процедурата за генна терапия за конкретна брачна двойка да надвишава риска от тази намеса за бъдещето на човечеството?
Дали подобни процедури са оправдани предвид пренаселеността на планетата в бъдеще?
Как ще се отнасят тези процедури до лицето с въпроси на хомеостазата на биосферата и обществото?
В заключение, може да се отбележи, че генетикатаТерапия в момента предлага на човечеството пътя лечение на най-сериозните заболявания, които доскоро бяха считани нелечимо и фатално. Въпреки това, в същото време, развитието на тази наука се изправя срещу учени нови предизвикателства, които трябва да бъдат разгледани днес.
