Génová terapia je liečba dedičných,neurčitých, multifaktoriálnych ochorení, ktoré sa uskutočňujú zavedením ďalších génov do buniek pacienta. Cieľom terapie je odstrániť génové defekty alebo poskytnúť bunkám nové funkcie. Je to oveľa jednoduchšie zaviesť do bunky zdravý, plne fungujúci gén ako opraviť chyby v existujúcom.
Génová terapia je obmedzená na štúdie v somatických tkanivách. Je to spôsobené tým, že akýkoľvek zásah do pohlavia a zárodočných buniek môže poskytnúť úplne nepredvídateľný výsledok.
Súčasná technika je účinnápri liečbe monogénnych a multifaktoriálnych ochorení (malígne nádory, niektoré typy závažných kardiovaskulárnych ochorení, vírusové ochorenia).
Zhruba 80% všetkých projektov génovej terapie sa týkaHIV infekcie a rakoviny. V súčasnosti prebieha výskum takýchto dedičných ochorení, ako je hemofília B, Gaucherova choroba, cystická fibróza, hypercholesterolémia.
Liečba genetických ochorení znamená:
· Izolácia a násobenie jednotlivých bunkových typov pacienta;
Zavádzanie cudzích génov;
· Výber buniek, v ktorých sa cudzí gén "zakorenil";
Implantácia pacientov (napríklad transfúziou krvi).
Génová terapia je založená na zavedení klonovanej DNA do tkaniva pacienta. Najúčinnejšími metódami sú injekčné a aerosólové vakcíny.
Génová terapia funguje dvomi spôsobmi:
1. Liečba monogénnych ochorení. Patria sem poruchy v mozgu, ktoré sú spojené s akýmkoľvek poškodením buniek, ktoré produkujú neurotransmitery.
2. Liečba dedičných ochorení. Hlavné prístupy používané v tejto oblasti sú:
· Genetické zlepšenie imunitných buniek;
· Zvýšenie imunoreaktivity nádoru;
Blok expresie onkogénov;
Ochrana zdravých buniek pred chemoterapiou;
· Vloženie tumor supresorových génov;
· Výroba protinádorových látok zdravými bunkami;
· Výroba protinádorových očkovacích látok;
· Lokálna reprodukcia normálnych tkanív pomocou antioxidantov.
Použitie génovej terapie má mnoho výhod av niektorých prípadoch je jedinou príležitosťou pre normálny život pre chorých. Napriek tomu táto oblasť vedy nie je úplne pochopená. Existuje medzinárodný zákaz testov genitálnych a preimplantačných zárodočných buniek. To sa robí na zabránenie nežiaducich génových konštruktov a mutácií.
Bolo vyvinutých a všeobecne prijatých niekoľko podmienok, podľa ktorých sú povolené klinické skúšky:
Gén prenesený do cieľových buniek by mal byť dlhodobo aktívny.
V cudzom prostredí musí tento gén zostať účinný.
Prenos génu by nemal v tele spôsobovať negatívne reakcie.
Existuje niekoľko otázok, ktoré sú pre mnohých vedcov na celom svete stále dôležité:
Budú vedci, ktorí pracujú v oblasti génovej terapie, rozvinúť úplnú genocorrekciu, ktorá nepredstavuje hrozbu pre potomstvo?
Bude potreba a užitočnosť postupu génovej terapie pre konkrétneho manželského páru prevyšovať riziko tohto zásahu do budúcnosti ľudstva?
Sú také postupy opodstatnené vzhľadom na preľudnenie planéty v budúcnosti?
Ako budú podobné postupy týkajúce sa osoby spojené s homeostázou biosféry a spoločnosti?
В заключении можно отметить, что генетическая terapia v súčasnej fáze ponúka ľudstvu spôsoby liečenia najzávažnejších ochorení, ktoré boli nedávno považované za nevyliečiteľné a smrteľné. Rozvoj tejto vedy však zároveň predstavuje pre vedcov nové problémy, ktoré je potrebné riešiť dnes.
