A génterápia örökletes,nem örökletes, multifaktoriális betegségek, amelyeket a páciens sejtjeiben más gének bejuttatásával hajtanak végre. A terápia célja a génhibák kiküszöbölése vagy a sejtek új funkcióinak biztosítása. Sokkal könnyebb az egészséges, teljesen működőképes gént bevinni a sejtbe, mint korrigálni a meglévő hibákat.
A génterápia a szomatikus szövetekben végzett vizsgálatokra korlátozódik. Ez annak a ténynek köszönhető, hogy minden beavatkozás a szex és az embrionális sejtek adhat nagyon kiszámíthatatlan eredményeket.
A jelenlegi technika hatékonymind a monogén, mind a multifaktoriális betegségek (malignus tumorok, bizonyos súlyos cardiovascularis, vírusos betegségek) kezelésében.
Az összes génterápiás projekt 80% -a aggódikHIV fertőzés és rák. Jelenleg folyamatban vannak olyan örökletes betegségek, mint a hemofília B, a Gaucher-kór, a cisztás fibrózis, a hypercholesterinaemia.
A genetikai betegségek kezelése magában foglalja:
· A beteg egyedi sejtjeinek izolálása és szaporítása;
Idegen gének bevezetése;
· Olyan sejtek kiválasztása, amelyekben az idegen gén "gyökeret vert";
· Implantáció őket a betegnek (például vérátömlesztés útján).
A génterápia alapja a klónozott DNS bevezetése a páciens szövetébe. A leghatékonyabb módszerek az injekciós és aeroszol vakcinák.
A génterápia két módon működik:
1. A monogén betegségek kezelése. Ezek közé tartoznak az agyi rendellenességek, amelyek a neurotranszmitterek által termelt sejtek károsodásához kapcsolódnak.
2. Örökös betegségek kezelése. Az e területen alkalmazott legfontosabb megközelítések a következők:
· Az immunsejtek genetikai javulása;
· A tumor immunreaktivitásának növekedése;
· Onkogének expresszió blokkja;
Az egészséges sejtek védelme a kemoterápiától;
· Tumorszuppresszor gének beillesztése;
· Tumor elleni szerek termelése az egészséges sejtekből;
· Tumorellenes vakcinák előállítása;
· A normál szövetek helyreállítása antioxidánsok segítségével.
Использование генной терапии имеет много плюсов и egyes esetekben az egyetlen esély a normális életre a beteg emberek számára. Mindazonáltal ez a tudományterület nem teljesen érthető. A genitális és az implantáció előtti csírasejtek tesztjeinek nemzetközi tilalma van. Ez azért van így, hogy megakadályozza a nem kívánt génkonstrukciókat és mutációkat.
Számos körülményt fejlesztettek ki és fogadtak el, amelyek alapján klinikai vizsgálatok megengedettek:
A célsejtekre átvitt génnek hosszú ideig aktívnak kell lennie.
Idegen környezetben a génnek hatékonynak kell maradnia.
A gén átadása nem okozhat negatív reakciókat a szervezetben.
A világ számos tudósa számára továbbra is számos kérdés áll fenn:
A génterápiában dolgozó tudósok olyan teljes genocsorrekciót fognak kifejleszteni, amely nem jelent veszélyt az utódokra?
Vajon a génterápia szükségessége és hasznossága egy adott házaspár számára meghaladja-e az emberiség jövőjére irányuló beavatkozás kockázatát?
Az ilyen eljárások indokoltak-e, mivel a bolygó túlnépesedése a jövőben?
Hogyan fognak ilyen eljárások kapcsolódni a bioszféra és a társadalom homeosztázisával foglalkozó személyhez?
Összefoglalva, meg lehet jegyezni, hogy a genetikaia jelenlegi szakaszban a terápia az emberiség számára kínálja a legsúlyosabb, nemrég gyógyíthatatlan és halálos megbetegedések kezelésének módjait. Ugyanakkor a tudomány fejlődése új problémákat jelent a tudósok számára, amelyeket ma kell megoldani.
