Η γονιδιακή θεραπεία είναι η θεραπεία κληρονομικών,μη κληρονομικές, πολυπαραγοντικές ασθένειες, η οποία διεξάγεται με την εισαγωγή στα κύτταρα του ασθενούς και άλλων γονιδίων. Ο στόχος της θεραπείας είναι η εξάλειψη των γονιδιακών ελαττωμάτων ή η παροχή νέων λειτουργιών στα κύτταρα. Είναι πολύ πιο εύκολο να εισαχθεί ένα υγιές, πλήρως λειτουργικό γονίδιο στο κύτταρο, παρά να διορθωθούν τα ελαττώματα στο υπάρχον.
Η γονιδιακή θεραπεία περιορίζεται σε μελέτες σε σωματικούς ιστούς. Αυτό οφείλεται στο γεγονός ότι οποιαδήποτε παρέμβαση στο φύλο και στα γεννητικά κύτταρα μπορεί να δώσει ένα εντελώς απρόβλεπτο αποτέλεσμα.
Η τρέχουσα τεχνική είναι αποτελεσματικήστην αντιμετώπιση μονογενών και πολυπαραγοντικών ασθενειών (κακοήθεις όγκοι, ορισμένοι τύποι σοβαρών καρδιαγγειακών, ιογενών ασθενειών).
Περίπου το 80% όλων των έργων γονιδιακής θεραπείας αφοράHIV λοίμωξη και καρκίνο. Επί του παρόντος, διεξάγονται έρευνες για κληρονομικές ασθένειες όπως η αιμοφιλία Β, η νόσος του Gaucher, η κυστική ίνωση, η υπερχοληστερολαιμία.
Η θεραπεία των γενετικών ασθενειών συνεπάγεται:
· Την απομόνωση και τον πολλαπλασιασμό των μεμονωμένων κυτταρικών τύπων του ασθενούς.
Εισαγωγή ξένων γονιδίων.
· Επιλογή των κυττάρων στα οποία το ξένο γονίδιο «έχυσε».
· Εμφύτευση αυτών στον ασθενή (για παράδειγμα, μέσω μετάγγισης αίματος).
Η γονιδιακή θεραπεία βασίζεται στην εισαγωγή κλωνοποιημένου DNA στον ιστό του ασθενούς. Οι αποτελεσματικότερες μέθοδοι είναι η έγχυση και τα εμβόλια αεροζόλ.
Η γονιδιακή θεραπεία λειτουργεί με δύο τρόπους:
1. Θεραπεία μονογενών ασθενειών. Αυτές περιλαμβάνουν διαταραχές στον εγκέφαλο που σχετίζονται με οποιαδήποτε βλάβη στα κύτταρα που παράγουν οι νευροδιαβιβαστές.
2. Θεραπεία κληρονομικών ασθενειών. Οι κύριες προσεγγίσεις που χρησιμοποιούνται σε αυτόν τον τομέα είναι:
· Γενετική βελτίωση των κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος.
· Αύξηση της ανοσοαντιδραστικότητας του όγκου.
· Φράση έκφρασης ογκογονιδίων.
Προστασία των υγιών κυττάρων από τη χημειοθεραπεία.
· Εισαγωγή γονιδίων καταστολέων όγκων.
· Παραγωγή αντικαρκινικών ουσιών από υγιή κύτταρα.
· Παραγωγή εμβολίων κατά του όγκου.
· Τοπική αναπαραγωγή φυσιολογικών ιστών με αντιοξειδωτικά.
Η χρήση της γονιδιακής θεραπείας έχει πολλά πλεονεκτήματα καισε ορισμένες περιπτώσεις είναι η μόνη ευκαιρία για μια φυσιολογική ζωή για ασθενείς. Παρ 'όλα αυτά, αυτός ο τομέας της επιστήμης δεν είναι πλήρως κατανοητός. Υπάρχει μια διεθνής απαγόρευση των δοκιμών σε γεννητικά και προ-εμφυτευτικά γεννητικά κύτταρα. Αυτό γίνεται για την πρόληψη ανεπιθύμητων γονιδιακών κατασκευών και μεταλλάξεων.
Έχουν αναπτυχθεί και γενικά αποδεκτοί ορισμένοι όροι, βάσει των οποίων επιτρέπονται οι κλινικές δοκιμές:
Το γονίδιο που μεταφέρεται στα κύτταρα στόχους θα πρέπει να είναι ενεργό για μεγάλο χρονικό διάστημα.
Σε ένα ξένο περιβάλλον, το γονίδιο πρέπει να παραμείνει αποτελεσματικό.
Η μεταφορά γονιδίων δεν πρέπει να προκαλεί αρνητικές αντιδράσεις στο σώμα.
Υπάρχουν πολλά θέματα που εξακολουθούν να ισχύουν για πολλούς επιστήμονες σε όλο τον κόσμο:
Οι επιστήμονες που εργάζονται στον τομέα της γονιδιακής θεραπείας θα αναπτύξουν μια πλήρη διόρθωση των γονιδίων που δεν θα αποτελέσει απειλή για τους απογόνους;
Η ανάγκη και η χρησιμότητα μιας διαδικασίας γονιδιακής θεραπείας για ένα μόνο ζευγάρι θα υπερβεί τον κίνδυνο αυτής της παρέμβασης για το μέλλον της ανθρωπότητας;
Είναι δικαιολογημένες οι διαδικασίες αυτές λόγω του υπερπληθυσμού του πλανήτη στο μέλλον;
Πώς θα συναφθούν παρόμοιες διαδικασίες στον άνθρωπο με τα θέματα της ομοιόστασης της βιόσφαιρας και της κοινωνίας;
Συμπερασματικά, μπορεί να σημειωθεί ότι η γενετικήη θεραπεία στο παρόν στάδιο προσφέρει στους ανθρώπους τρόπους αντιμετώπισης των πιο σοβαρών ασθενειών που θεωρήθηκαν πρόσφατα ανίατες και θανατηφόρες. Ωστόσο, ταυτόχρονα, η ανάπτυξη αυτής της επιστήμης δημιουργεί νέα προβλήματα για τους επιστήμονες που πρέπει να αντιμετωπιστούν σήμερα.
