Генная терапия – это лечение наследственных, niedziedziczne, wieloczynnikowe choroby, które są przeprowadzane przez wprowadzenie do komórek pacjenta innych genów. Celem terapii jest wyeliminowanie defektów genów lub nadanie komórkom nowych funkcji. Znacznie łatwiej jest wprowadzić do komórki zdrowy, w pełni funkcjonujący gen niż poprawić wady już istniejącego.
Terapia genowa ogranicza się do badań w tkankach somatycznych. Wynika to z faktu, że jakakolwiek interwencja w płeć i komórki rozrodcze może dać wynik całkowicie nieprzewidywalny.
Применяемая в настоящее время методика эффективна w leczeniu zarówno chorób monogenowych, jak i wieloczynnikowych (nowotwory złośliwe, niektóre typy poważnych chorób sercowo-naczyniowych, wirusowych).
Около 80% всех проектов генной терапии касаются Zakażenie HIV i rak. Obecnie prowadzone są badania nad dziedzicznymi chorobami, takimi jak hemofilia B, choroba Gauchera, mukowiscydoza, hipercholesterolemia.
Leczenie chorób genetycznych oznacza:
· Izolacja i mnożenie poszczególnych typów komórek pacjenta;
Wprowadzenie obcych genów;
· Wybór komórek, w których obcy gen "zakorzenił się";
· Wszczepienie ich pacjentowi (na przykład poprzez transfuzję krwi).
Terapia genowa polega na wprowadzeniu klonowanego DNA do tkanki pacjenta. Najskuteczniejsze metody to szczepionki iniekcyjne i aerozolowe.
Terapia genowa działa na dwa sposoby:
1. Leczenie chorób monogenowych. Należą do nich zaburzenia w mózgu związane z uszkodzeniem komórek wytwarzanych przez neuroprzekaźniki.
2. Leczenie chorób dziedzicznych. Główne podejścia stosowane w tym obszarze to:
· Poprawa genetyczna komórek odpornościowych;
· Zwiększenie immunoreaktywności nowotworów;
· Blok ekspresji onkogenów;
Ochrona zdrowych komórek przed chemioterapią;
· Wstawianie genów supresorowych nowotworów;
· Wytwarzanie substancji przeciwnowotworowych przez zdrowe komórki;
· Produkcja szczepionek przeciwnowotworowych;
· Lokalne rozmnażanie prawidłowych tkanek za pomocą przeciwutleniaczy.
Zastosowanie terapii genowej ma wiele zalet iw niektórych przypadkach jest to jedyna szansa na normalne życie dla chorych. Niemniej jednak ta dziedzina nauki nie jest w pełni zrozumiała. Istnieje międzynarodowy zakaz przeprowadzania testów na genitalnych i przedimplantacyjnych komórkach zarodkowych. Ma to na celu zapobieganie niechcianym konstruktom genów i mutacjom.
Opracowano i przyjęto szereg warunków, zgodnie z którymi dozwolone są badania kliniczne:
Gen przeniesiony do komórek docelowych powinien być aktywny przez długi czas.
W obcym środowisku gen musi pozostać skuteczny.
Przeniesienie genu nie powinno wywoływać negatywnych reakcji w ciele.
Istnieje wiele kwestii, które wciąż mają znaczenie dla wielu naukowców na całym świecie:
Czy naukowcy pracujący w dziedzinie terapii genowej rozwiną pełną genokrektję, która nie będzie stanowić zagrożenia dla potomstwa?
Czy potrzeba i użyteczność procedury terapii genowej dla określonej pary małżeńskiej przewyższy ryzyko tej interwencji dla przyszłości ludzkości?
Czy takie procedury są uzasadnione, biorąc pod uwagę przeludnienie planety w przyszłości?
W jaki sposób procedury te odnoszą się do osoby z pytaniami o homeostazę biosfery i społeczeństwa?
Podsumowując, można zauważyć, że genetyczneterapia na obecnym etapie oferuje ludzkości sposoby leczenia najpoważniejszych chorób, które ostatnio uznano za nieuleczalne i śmiertelne. Jednocześnie rozwój tej nauki stwarza naukowcom nowe problemy, które należy rozwiązać dzisiaj.
