La terapia genica è il trattamento di ereditarietà,malattie multifattoriali non ereditarie, che viene effettuata introducendo nelle cellule del paziente altri geni. L'obiettivo della terapia è eliminare i difetti genetici o dare nuove funzioni alle cellule. È molto più facile introdurre un gene sano e pienamente funzionante nella cellula, piuttosto che correggere i difetti in quello esistente.
La terapia genica è limitata agli studi sui tessuti somatici. Ciò è dovuto al fatto che qualsiasi intervento nel sesso e nelle cellule germinali può dare un risultato completamente imprevedibile.
Применяемая в настоящее время методика эффективна nel trattamento di entrambe le malattie monogeniche e multifattoriali (tumori maligni, alcuni tipi di malattie cardiovascolari gravi e virali).
Circa l'80% di tutti i progetti di terapia genica riguardaInfezione da HIV e cancro. Attualmente sono in corso ricerche su tali malattie ereditarie come l'emofilia B, la malattia di Gaucher, la fibrosi cistica, l'ipercolesterolemia.
Il trattamento delle malattie genetiche implica:
· L'isolamento e la moltiplicazione dei singoli tipi di cellule del paziente;
Introduzione di geni estranei;
· Selezione di cellule in cui il gene estraneo "ha messo radici";
· Impianto di questi al paziente (ad esempio attraverso trasfusioni di sangue).
La terapia genica si basa sull'introduzione del DNA clonato nel tessuto del paziente. I metodi più efficaci sono i vaccini per iniezione e aerosol.
La terapia genica funziona in due modi:
1. Trattamento di malattie monogeniche. Questi includono disturbi nel cervello associati a qualsiasi danno alle cellule prodotto dai neurotrasmettitori.
2. Trattamento di malattie ereditarie. I principali approcci utilizzati in quest'area sono:
· Miglioramento genetico delle cellule immunitarie;
· Aumento dell'immunoreattività del tumore;
· Blocco di espressione di oncogeni;
Protezione delle cellule sane dalla chemioterapia;
· Inserimento di geni oncosoppressori;
· Produzione di sostanze antitumorali da cellule sane;
· Produzione di vaccini antitumorali;
· Riproduzione locale di tessuti normali con l'aiuto di antiossidanti.
L'uso della terapia genica ha molti vantaggi ein alcuni casi è l'unica possibilità per una vita normale per i malati. Tuttavia, questa area della scienza non è completamente compresa. Esiste un divieto internazionale di test sulle cellule germinali genitali e preimpianto. Questo viene fatto per prevenire costrutti e mutazioni di geni indesiderati.
Un certo numero di condizioni sono state sviluppate e generalmente accettate, in base alle quali sono consentite le prove cliniche:
Il gene trasferito alle cellule bersaglio dovrebbe essere attivo per un lungo periodo.
In un ambiente estraneo, il gene deve rimanere efficace.
Il trasferimento del gene non dovrebbe causare reazioni negative nel corpo.
Ci sono una serie di questioni che rimangono ancora rilevanti per molti scienziati in tutto il mondo:
Gli scienziati che lavorano nel campo della terapia genica svilupperanno una completa correzione genetica che non rappresenterà una minaccia per la prole?
La necessità e l'utilità della procedura di terapia genica per una determinata coppia sposata supererà il rischio di questo intervento per il futuro dell'umanità?
Tali procedure sono giustificate, data la sovrappopolazione del pianeta in futuro?
In che modo tali procedure si riferiscono alla persona con problemi di omeostasi della biosfera e della società?
В заключении можно отметить, что генетическая la terapia nella fase attuale offre all'umanità i modi di trattare le malattie più gravi che sono state recentemente considerate incurabili e fatali. Tuttavia, allo stesso tempo, lo sviluppo di questa scienza pone nuovi problemi per gli scienziati, che devono essere risolti oggi.
